Chemioterapia odgrywa coraz większą rolę w leczeniu schorzeń nowotworowych. I tak stosując metotreksat w raku kosmówkowym, a cykloseryn w chłoniaku Burkitta można uzyskać pełne wyleczenia. Natomiast w innych postaciach choroby nowotworowej u dzieci leczenie kompleksowe (chirurgiczne, rentgenoterapia i chemioterapia) pozwala na uzyskanie znacznie większego niż dawniej odsetka wyleczeń lub też wydłużenie okresu przeżycia. Znajomość mechanizmu działania poszczególnych cytostatyków stała się podstawą nowoczesnej chemioterapii wielolekowej. Polega ona na stosowaniu kilku cytostatyków, z których jeden blokuje komórki nowotworowe w określonej fazie podziału (proces synchronizacji komórek — najczęściej stosowane cytostatyki to: winkrystyna, winblastyna lub arabinozyd cytozyny), następnie zaś wywierają działanie niszczące populację zsynchronizowanych komórek nowotworowych (stosuje -się cytostatyki działające niezależnie od fazy podziału komórkowego). Wynik działania przeciwnowotworowego leków zależy również od zdolności wchłaniania leku, uzyskania właściwego stężenia leku we krwi oraz możliwości jego dotarcia do guza przez nieuszkodzone naczynia krwionośne. Czas trwania leczenia chemicznego w chorobach nowotworowych wieku dziecięcego nie przekracza zazwyczaj 2 lat, gdyż większość wznowów i przerzutów występuje w tym okresie.
